Tudomány

A visszavonás során az FDA korlátozásokat szorgalmaz, hogy ki kapja az Alzheimer-kórt

Éles kritikával szembesülve az Alzheimer-kórban szenvedők számára egy ellentmondásos gyógyszer jóváhagyásáról, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal szűkítette ajánlását, ami azt sugallja, hogy csak enyhe memória- vagy gondolkodási problémákkal küzdők kapják meg.

Az FDA csak néhány hete rendelkezésre álló gyógyszerekkel kapcsolatos rendkívül szokatlan forgalma jelentősen csökkentheti a jogosult betegek számát. Az eredeti címke, miszerint a gyógyszer megfelelő lehet Alzheimer-kórban szenvedők számára, körülbelül hatmillió amerikait ölelt fel. A felülvizsgált címke szerint kétmillió amerikai valószínűleg továbbra is jogosult lenne.

A Medicare és a magánbiztosítók az új címkét felhasználhatják az Aduhelm nevű gyógyszer lefedettségének korlátozására. Ez enyhítheti a gyógyszer pénzügyi terheit, különösen a Medicare esetében, amely várhatóan viseli a kezelés, havi intravénás infúzió költségeinek nagy részét. A gyógyszergyártó, a Biogen, évente 56 000 dollárt számít fel a gyógyszerért, a diagnosztika és a biztonsági ellenőrzés költségei több tízezer dollárt tehetnek hozzá a számlához.

“Amióta az ügynökség jóváhagyta Aduhelm-et, az orvosok és más érdekeltek értetlenségüket fejezték ki a kezelésre szánt populációval kapcsolatban” – mondta Michael Felberbaum, az FDA szóvivője. Az ügynökség új álláspontja szerint “indokolt enyhe kognitív az Alzheimer-kór károsodása vagy enyhe demencia stádiuma ”- mondta.

Jóváhagyása Aduhelm az utóbbi években az FDA egyik legvitatottabb döntése volt, főleg azért, mert sokan tudósok és az FDA saját független tanácsadó bizottsága, azt mondják, hogy a bizonyítékok nem mutatják meggyőzően a gyógyszer működését. És maga a jóváhagyás mellett az ügynökség meglepően tág címkéje a vihar concern az Alzheimer-kór sok szakértője között, még azok között is, akik támogatták a gyógyszer jóváhagyását.

Az FDA kezdeményezte a címkézés megváltoztatását, és a Biogen beleegyezett a módosított nyelv benyújtásába. A Biogen az elmúlt hetekben azt mondta, hogy a gyógyszer használatát olyan betegek számára kívánja forgalmazni, akik hasonlítanak a klinikai vizsgálatban résztvevőkre.

Egy késői stádiumú klinikai vizsgálatban a gyógyszer legnagyobb dózisa úgy tűnt, hogy a betegek kognitív hanyatlása egy pont töredékével lassítja a 18 pontot skála osztályozza a memóriát, a problémamegoldó képességeket és a funkciókat. De egy második, azonos tervezésű klinikai vizsgálatban a gyógyszer egyáltalán nem mutatott hasznot.

Az ügynökség a gyorsított jóváhagyás néven ismert útvonalon hagyta jóvá a gyógyszert, amelyet gyakrabban használnak rákos gyógyszerekhez, azon az alapon, hogy a gyógyszer képes csökkenteni az Alzheimer-kórban szenvedő betegek agyában lévő plakkokká tömörülő fehérje, amiloid szintjét, és a a betegség. Az Alzheimer-kór sok szakértője szerint azonban még nincs meggyőző bizonyíték arra, hogy az amiloidszint csökkentése bármilyen hatást gyakorolna az emberek memóriájára és gondolkodási problémáira.